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Aperlena

Genom-Plasmid

Original Genome Plasmid

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Die University of Edinburgh hat einen Vertrag für ein Genom-Plasmid vergeben. Das Plasmid soll nach FDA- und IND-tauglichem Standard hergestellt werden und bei der Herstellung eines lentiviralen Vektors für eine klinische Studie eingesetzt werden, die eine seltene genetische Krankheit behandelt, die bei Kindern progressive Demenz verursacht. Die Therapie nutzt autologe hämatopoetische Stamm- und Progenitorzellen, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um ein sezerniertes Enzym in myeloiden Nachkommen zu exprimieren und das Enzym ins zentrale Nervensystem zu bringen. Das Plasmid wird direkt vom Lieferanten an die University of California Los Angeles geliefert, die Partnerin der University of Edinburgh im Projekt. Die University of Indiana hat den Vertrag gewonnen, vergeben am 14.08.2025.

Beschreibung

We are planning a clinical trial to treat a rare genetic disease that causes progressive dementia in children. Our therapy is based on the following: Autologous haematopoietic stem progenitor cells (HSPCs) are modified ex vivo with a lentiviral vector (LV) to express supraphysiologic levels of a secreted enzyme in myeloid progeny, in essence using gene-modified monocytes/macrophages as a durable and effective vehicle for central nervous system (CNS) enzyme delivery. In order to progress this therapy, we require the following; a plasmid to our specification, produced to FDA, IND ready standard for use in the manufacture of a lentiviral vector for clinical trial. This Plasmid will be delivered directly from the supplier to the University of Edinburgh’s partner in the project, University of California Los Angeles. (SC Ref:828196)

Amtliche Quelle

Quelle: Public Contracts Scotland

Prüfen Sie alle Angaben stets in der amtlichen Bekanntmachung.

Zuletzt mit Public Contracts Scotland abgeglichen vor 1 Tag

Unterlagen auf Public Contracts Scotland (Englisch)

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