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Plásmido del genoma

Original Genome Plasmid

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La Universidad de Edimburgo adjudicó un contrato para un plásmido del genoma. El plásmido debe producirse conforme a la norma FDA, apta para IND, para su uso en la fabricación de un vector lentiviral destinado a un ensayo clínico que trata una enfermedad genética rara que causa demencia progresiva en niños. La terapia se basa en células madre y progenitoras hematopoyéticas autólogas modificadas ex vivo con un vector lentiviral para expresar una enzima secretada en la progenie mieloide, actuando como vehículo de entrega de la enzima al sistema nervioso central. El plásmido se entregará directamente del proveedor a la Universidad de California en Los Ángeles, socia del proyecto. La Universidad de Indiana ganó el contrato, adjudicado el 14/08/2025.

Descripción

We are planning a clinical trial to treat a rare genetic disease that causes progressive dementia in children. Our therapy is based on the following: Autologous haematopoietic stem progenitor cells (HSPCs) are modified ex vivo with a lentiviral vector (LV) to express supraphysiologic levels of a secreted enzyme in myeloid progeny, in essence using gene-modified monocytes/macrophages as a durable and effective vehicle for central nervous system (CNS) enzyme delivery. In order to progress this therapy, we require the following; a plasmid to our specification, produced to FDA, IND ready standard for use in the manufacture of a lentiviral vector for clinical trial. This Plasmid will be delivered directly from the supplier to the University of Edinburgh’s partner in the project, University of California Los Angeles. (SC Ref:828196)

Fuente oficial

Fuente: Public Contracts Scotland

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Última verificación con Public Contracts Scotland hace 1 día

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