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Plasmide del genoma

Originale Genome Plasmid

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L'Università di Edimburgo ha affidato un contratto per una plasmide del genoma. La plasmide deve essere prodotta secondo lo standard FDA, idonea a IND, per l'uso nella fabbricazione di un vettore lentivirale destinato a uno studio clinico che tratta una rara malattia genetica che causa demenza progressiva nei bambini. La terapia si basa su cellule staminali e progenitrici ematopoietiche autologhe modificate ex vivo con un vettore lentivirale per esprimere un enzima secreto nella progenie mieloide, veicolando l'enzima verso il sistema nervoso centrale. La plasmide sarà consegnata direttamente dal fornitore all'Università della California a Los Angeles, partner del progetto. L'Università dell'Indiana ha vinto il contratto, aggiudicato il 14/08/2025.

Descrizione

We are planning a clinical trial to treat a rare genetic disease that causes progressive dementia in children. Our therapy is based on the following: Autologous haematopoietic stem progenitor cells (HSPCs) are modified ex vivo with a lentiviral vector (LV) to express supraphysiologic levels of a secreted enzyme in myeloid progeny, in essence using gene-modified monocytes/macrophages as a durable and effective vehicle for central nervous system (CNS) enzyme delivery. In order to progress this therapy, we require the following; a plasmid to our specification, produced to FDA, IND ready standard for use in the manufacture of a lentiviral vector for clinical trial. This Plasmid will be delivered directly from the supplier to the University of Edinburgh’s partner in the project, University of California Los Angeles. (SC Ref:828196)

Fonte ufficiale

Fonte: Public Contracts Scotland

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Ultima verifica su Public Contracts Scotland 1 giorno fa

Documenti su Public Contracts Scotland (inglese)

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