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Plasmide du génome

Original Genome Plasmid

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L'Université d'Édimbourg a attribué un contrat pour un plasmide du génome. Le plasmide doit être produit selon une norme compatible FDA et IND, pour la fabrication d'un vecteur lentiviral destiné à un essai clinique traitant une maladie génétique rare provoquant une démence progressive chez l'enfant. La thérapie repose sur des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques autologues modifiées ex vivo avec un vecteur lentiviral afin d'exprimer une enzyme sécrétée dans les progénitures myéloïdes, assurant la délivrance de l'enzyme au système nerveux central. Le plasmide sera livré directement du fournisseur à l'Université de Californie à Los Angeles, partenaire du projet. L'Université d'Indiana a remporté le contrat, attribué le 14/08/2025.

Description

We are planning a clinical trial to treat a rare genetic disease that causes progressive dementia in children. Our therapy is based on the following: Autologous haematopoietic stem progenitor cells (HSPCs) are modified ex vivo with a lentiviral vector (LV) to express supraphysiologic levels of a secreted enzyme in myeloid progeny, in essence using gene-modified monocytes/macrophages as a durable and effective vehicle for central nervous system (CNS) enzyme delivery. In order to progress this therapy, we require the following; a plasmid to our specification, produced to FDA, IND ready standard for use in the manufacture of a lentiviral vector for clinical trial. This Plasmid will be delivered directly from the supplier to the University of Edinburgh’s partner in the project, University of California Los Angeles. (SC Ref:828196)

Source officielle

Source : Public Contracts Scotland

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Dernière vérification auprès de Public Contracts Scotland il y a 1 jour

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